Terapija tal-ġeni: x'inhi, kif issir u x'jista 'jiġi ttrattat

Kontenut

• Kif isir
• Teknika CRISPR
• Teknika taċ-Ċellula T tal-Karozza
• Mard li t-terapija tal-ġeni tista 'tikkura
• Terapija tal-ġeni kontra l-kanċer

It-terapija tal-ġeni, magħrufa wkoll bħala terapija tal-ġeni jew editjar tal-ġeni, hija trattament innovattiv li jikkonsisti f’sett ta ’tekniki li jistgħu jkunu utli fit-trattament u l-prevenzjoni ta’ mard kumpless, bħal mard ġenetiku u kanċer, billi timmodifika ġeni speċifiċi.

Il-ġeni jistgħu jiġu definiti bħala l-unità fundamentali tal-eredità u huma magħmula minn sekwenza speċifika ta 'aċidi nuklejċi, jiġifieri, DNA u RNA, u li jġorru informazzjoni relatata mal-karatteristiċi u s-saħħa tal-persuna. Għalhekk, dan it-tip ta 'trattament jikkonsisti f'li jikkawża bidliet fid-DNA taċ-ċelloli affettwati mill-marda u li jattiva d-difiżi tal-ġisem sabiex jagħraf it-tessut danneġġat u jippromwovi l-eliminazzjoni tiegħu.

Il-mard li jista 'jiġi ttrattat b'dan il-mod huwa dak li jinvolvi xi alterazzjoni fid-DNA, bħal kanċer, mard awtoimmuni, dijabete, fibrożi ċistika, fost mard ieħor deġenerattiv jew ġenetiku, madankollu, f'ħafna każijiet għadhom fil-fażi ta' żvilupp testijiet.

Kif isir

It-terapija tal-ġeni tikkonsisti fl-użu ta 'ġeni minflok drogi biex tikkura mard. Dan isir billi jinbidel il-materjal ġenetiku tat-tessut kompromess mill-marda b'ieħor li huwa normali. Bħalissa, it-terapija tal-ġeni twettqet bl-użu ta 'żewġ tekniki molekulari, it-teknika CRISPR u t-teknika tal-Car T-Cell:

Teknika CRISPR

It-teknika CRISPR tikkonsisti f'li tbiddel reġjuni speċifiċi ta 'DNA li jistgħu jkunu relatati ma' mard. Għalhekk, din it-teknika tippermetti li l-ġeni jinbidlu f'postijiet speċifiċi, b'mod preċiż, mgħaġġel u inqas għali. B'mod ġenerali, it-teknika tista 'titwettaq fi ftit passi:

• Ġeni speċifiċi, li jistgħu jissejħu wkoll ġeni fil-mira jew sekwenzi, huma identifikati;
• Wara l-identifikazzjoni, ix-xjentisti joħolqu sekwenza ta '"gwida RNA" li tikkumplimenta r-reġjun fil-mira;
• Dan l-RNA jitqiegħed fiċ-ċellola flimkien mal-proteina Cas 9, li taħdem billi taqta 's-sekwenza tad-DNA fil-mira;
• Imbagħad, sekwenza ġdida tad-DNA tiddaħħal fis-sekwenza preċedenti.

Il-biċċa l-kbira tal-bidliet ġenetiċi jinvolvu ġeni li jinsabu f'ċelloli somatiċi, jiġifieri, ċelloli li fihom materjal ġenetiku li ma jgħaddix minn ġenerazzjoni għal oħra, u jillimitaw il-bidla għal dik il-persuna biss. Madankollu, ħarġu riċerka u esperimenti li fihom it-teknika CRISPR titwettaq fuq ċelloli tal-mikrobi, jiġifieri fuq il-bajda jew l-isperma, li ġġeneraw serje ta 'mistoqsijiet dwar l-applikazzjoni tat-teknika u s-sigurtà tagħha fl-iżvilupp tal-persuna. .

Il-konsegwenzi fit-tul tat-teknika u l-editjar tal-ġeni għadhom mhumiex magħrufa. Ix-xjentisti jemmnu li l-manipulazzjoni tal-ġeni tal-bniedem tista 'tagħmel persuna aktar suxxettibbli għall-okkorrenza ta' mutazzjonijiet spontanji, li jistgħu jwasslu għal attivazzjoni żejda tas-sistema immuni jew l-emerġenza ta 'mard aktar serju.

Minbarra d-diskussjoni dwar l-editjar tal-ġeni biex iduru madwar il-possibbiltà ta ’mutazzjonijiet spontanji u t-trażmissjoni tal-alterazzjoni għall-ġenerazzjonijiet futuri, il-kwistjoni etika tal-proċedura ġiet ukoll diskussa b’mod wiesa’, billi din it-teknika tista ’tintuża wkoll biex tbiddel karatteristiċi, bħal kulur tal-għajnejn, għoli, kulur tax-xagħar, eċċ.

Teknika taċ-Ċellula T tal-Karozza

It-teknika Car-T-Cell diġà tintuża fl-Istati Uniti, l-Ewropa, iċ-Ċina u l-Ġappun u dan l-aħħar intużat fil-Brażil biex tikkura l-limfoma. Din it-teknika tikkonsisti fit-tibdil tas-sistema immunitarja sabiex iċ-ċelloli tat-tumur ikunu faċilment rikonoxxuti u eliminati mill-ġisem.

Għal dan, iċ-ċelloli T tad-difiża tal-persuna jitneħħew u l-materjal ġenetiku tagħhom jiġi mmanipulat billi jiżdied il-ġene CAR maċ-ċelloli, li huwa magħruf bħala riċettur tal-antiġenu kimeriku. Wara li żżid il-ġene, in-numru ta 'ċelloli jiżdied u mill-mument li numru adegwat ta' ċelloli jiġi vverifikat u l-preżenza ta 'strutturi aktar adattati għar-rikonoxximent tat-tumur, hemm induzzjoni ta' deterjorament tas-sistema immuni tal-persuna u, imbagħad, injezzjoni ta 'ċelloli ta' difiża modifikati bil-ġene CAR.

Għalhekk, hemm attivazzjoni tas-sistema immuni, li tibda tagħraf iċ-ċelloli tat-tumur aktar faċilment u kapaċi telimina dawn iċ-ċelloli b'mod aktar effettiv.

Mard li t-terapija tal-ġeni tista 'tikkura

It-terapija tal-ġeni hija promettenti għat-trattament ta 'kwalunkwe marda ġenetika, madankollu, għal xi wħud biss tista' diġà titwettaq jew tinsab fil-fażi tal-ittestjar. L-editjar ġenetiku ġie studjat bil-għan li jittratta mard ġenetiku, bħal fibrożi ċistika, għama konġenitali, emofilja u anemija taċ-ċellula sickle, per eżempju, iżda ġie kkunsidrat ukoll bħala teknika li tista 'tippromwovi l-prevenzjoni ta' mard aktar serju u kumpless. , bħal pereżempju kanċer, mard tal-qalb u infezzjoni ta 'l-HIV, per eżempju.

Minkejja li huma aktar studjati għat-trattament u l-prevenzjoni tal-mard, l-editjar tal-ġeni jista ’jiġi applikat ukoll fil-pjanti, sabiex isiru aktar tolleranti għat-tibdil fil-klima u aktar reżistenti għall-parassiti u l-pestiċidi, u fl-ikel bl-għan li jkunu aktar nutrittivi .

Terapija tal-ġeni kontra l-kanċer

It-terapija tal-ġeni għat-trattament tal-kanċer diġà titwettaq f'xi pajjiżi u hija indikata b'mod partikolari għal każijiet speċifiċi ta 'lewkemji, limfomi, melanomi jew sarkomi, pereżempju. Din it-tip ta 'terapija tikkonsisti prinċipalment fl-attivazzjoni taċ-ċelloli tad-difiża tal-ġisem biex tagħraf iċ-ċelloli tat-tumur u teliminahom, li jsir billi jiġu injettati tessuti jew viruses ġenetikament modifikati fil-ġisem tal-pazjent.

Huwa maħsub li, fil-futur, it-terapija tal-ġeni se ssir aktar effiċjenti u tissostitwixxi t-trattamenti kurrenti tal-kanċer, madankollu, minħabba li għadha għalja u teħtieġ teknoloġija avvanzata, preferibbilment hija indikata f'każijiet li ma jirrispondux għat-trattament bil-kemjoterapija, radjoterapija u kirurġija.