Riċerka Futura u Provi Kliniċi għal SM Progressiva Primarja

Kontenut

• Ħarsa ġenerali
• Tipi ta 'SM
• Nifhmu MS progressiva primarja
• Trattament PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Provi kliniċi PPMS kontinwi
• Terapija taċ-ċelloli staminali NurOwn
• Bijotina
• Masitinib
• Provi kliniċi kkompletati
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• Riċerka PPMS
• It-takeaway

Ħarsa ġenerali

L-isklerożi multipla (MS) hija kundizzjoni awtoimmuni kronika. Dan iseħħ meta l-ġisem jibda jattakka partijiet tas-sistema nervuża ċentrali (CNS).

Il-biċċa l-kbira tal-mediċini u t-trattamenti attwali huma ffokati fuq SM rikadenti u mhux fuq MS progressiva primarja (PPMS). Madankollu, provi kliniċi qed isiru kontinwament biex jgħinu jifhmu aħjar il-PPMS u biex isibu trattamenti ġodda u effettivi.

Tipi ta 'SM

L-erba 'tipi ewlenin ta' SM huma:

• sindromu klinikament iżolat (CIS)
• SM rikadenti-remittenti (RRMS)
• MS progressiva primarja (PPMS)
• MS progressiva sekondarja (SPMS)

Dawn it-tipi ta 'SM inħolqu biex jgħinu lir-riċerkaturi mediċi jikkategorizzaw il-parteċipanti tal-provi kliniċi bi żvilupp ta' mard simili. Dawn il-gruppi jippermettu lir-riċerkaturi jevalwaw l-effettività u s-sigurtà ta 'ċerti trattamenti mingħajr ma jużaw numru kbir ta' parteċipanti.

Nifhmu MS progressiva primarja

15 fil-mija biss jew hekk tan-nies kollha dijanjostikati bl-SM għandhom PPMS. Il-PPMS taffettwa l-irġiel u n-nisa b’mod ugwali, filwaqt li l-RRMS hija ħafna iktar komuni fin-nisa milli fl-irġiel.

Ħafna tipi ta 'SM iseħħu meta s-sistema immunitarja tattakka l-għant tal-myelin. L-għant tal-myelin huwa sustanza grassa u protettiva li ddawwar in-nervituri fil-korda spinali u l-moħħ. Meta din is-sustanza tiġi attakkata, tikkawża infjammazzjoni.

PPMS iwassal għal ħsara fin-nervituri u tessut taċ-ċikatriċi fuq iż-żoni bil-ħsara. Il-marda tfixkel il-proċess tal-komunikazzjoni tan-nervituri, u tikkawża mudell imprevedibbli ta 'sintomi u progressjoni tal-marda.

B'differenza min-nies bl-RRMS, in-nies bil-PPMS jesperjenzaw funzjoni li tiggrava gradwalment mingħajr rikaduti bikrija jew remissjonijiet. Minbarra żieda gradwali fid-diżabilità, in-nies bil-PPMS jistgħu jesperjenzaw ukoll is-sintomi li ġejjin:

• sensazzjoni ta ’tnemnim jew tnemnim
• għeja
• inkwiet bil-mixi jew bil-koordinazzjoni tal-movimenti
• kwistjonijiet mal-viżjoni, bħal viżjoni doppja
• problemi bil-memorja u t-tagħlim
• spażmi tal-muskoli jew ebusija tal-muskoli
• bidliet fil-burdata

Trattament PPMS

It-trattament tal-PPMS huwa iktar diffiċli mit-trattament tal-RRMS, u jinkludi l-użu ta 'terapiji immunosoppressivi. Dawn it-terapiji joffru biss għajnuna temporanja. Jistgħu jintużaw biss b'mod sikur u kontinwu għal ftit xhur sa sena kull darba.

Filwaqt li l-Food and Drug Administration (FDA) approva ħafna mediċini għall-RRMS, mhux kollha huma xierqa għal tipi progressivi ta 'SM. Mediċini RRMS, li huma magħrufa wkoll bħala drogi li jimmodifikaw il-mard (DMDs), jittieħdu kontinwament u spiss ikollhom effetti sekondarji intollerabbli.

Leżjonijiet demyelinating attivament u ħsara fin-nervituri jistgħu jinstabu wkoll f'nies b'PMS. Il-leżjonijiet huma infjammatorji ħafna u jistgħu jikkawżaw ħsara lill-għant tal-myelin. Bħalissa mhux ċar jekk il-mediċini li jnaqqsu l-infjammazzjoni jistgħux inaqqsu l-forom progressivi ta ’SM.

Ocrevus (Ocrelizumab)

L-FDA approvat Ocrevus (ocrelizumab) bħala trattament kemm għall-RRMS kif ukoll għall-PPMS f’Marzu 2017. Sal-lum, hija l-unika mediċina li ġiet approvata mill-FDA biex tikkura l-PPMS.

Provi kliniċi indikaw li kienet kapaċi tnaqqas il-progressjoni tas-sintomi fil-PPMS b'madwar 25 fil-mija meta mqabbla ma 'plaċebo.

Ocrevus huwa wkoll approvat għat-trattament ta 'RRMS u PPMS "bikri" fl-Ingilterra. Għadu mhux approvat f'partijiet oħra tar-Renju Unit.

L-Istitut Nazzjonali għall-Eċċellenza tas-Saħħa (NICE) inizjalment irrifjuta Ocrevus fuq il-bażi li l-ispiża tal-provvista tiegħu kienet akbar mill-benefiċċji tagħha. Madankollu, NICE, is-Servizz Nazzjonali tas-Saħħa (NHS), u l-manifattur tal-mediċina (Roche) eventwalment innegozjaw mill-ġdid il-prezz tiegħu.

Provi kliniċi PPMS kontinwi

Prijorità ewlenija għar-riċerkaturi hija t-tagħlim aktar dwar forom progressivi ta 'SM. Mediċini ġodda għandhom jgħaddu minn testijiet kliniċi rigorużi qabel ma l-FDA tapprovahom.

Ħafna mill-provi kliniċi jdumu minn sentejn sa 3 snin. Madankollu, minħabba li r-riċerka hija limitata, huma meħtieġa provi saħansitra itwal għall-PPMS. Qed isiru aktar provi RRMS minħabba li huwa iktar faċli li tiġġudika l-effettività tal-medikazzjoni fuq ir-rikaduti.

Ara l-websajt tas-Soċjetà Nazzjonali tal-Isklerożi Multipla għal lista kompleta ta ’provi kliniċi fl-Istati Uniti.

Il-provi magħżula li ġejjin bħalissa għaddejjin.

Terapija taċ-ċelloli staminali NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics qed twettaq prova klinika ta 'fażi II biex tinvestiga s-sigurtà u l-effettività taċ-ċelloli NurOwn fit-trattament ta' MS progressiva. Dan it-trattament juża ċelloli staminali derivati ​​minn parteċipanti li ġew stimulati biex jipproduċu fatturi ta 'tkabbir speċifiċi.

F'Novembru 2019, in-National Multiple Sclerosis Society tat Brainstorm Cell Therapeutics għotja ta 'riċerka ta' $ 495,330 b'appoġġ għal dan it-trattament.

Il-prova mistennija tikkonkludi f’Settembru 2020.

Bijotina

MedDay Pharmaceuticals SA bħalissa qed twettaq prova klinika ta 'fażi III dwar l-effettività ta' kapsula ta 'biotin b'doża għolja fit-trattament ta' nies bi SM progressiva. Il-prova għandha l-għan ukoll li tiffoka speċifikament fuq individwi bi problemi ta 'mixi.

Il-bijotina hija vitamina li hija involuta fl-influwenza tal-fatturi tat-tkabbir ċellulari kif ukoll il-produzzjoni tal-mielina. Il-kapsula tal-bijotina qed titqabbel ma 'plaċebo.

Il-prova m’għadhiex tirrekluta parteċipanti ġodda, iżda mhux mistenni li tikkonkludi sa Ġunju 2023.

Masitinib

AB Science qed twettaq prova klinika tal-fażi III fuq il-mediċina masitinib. Masitinib huwa mediċina li timblokka r-rispons għall-infjammazzjoni. Dan iwassal għal rispons immuni aktar baxx u livelli aktar baxxi ta 'infjammazzjoni.

Il-prova qed tivvaluta s-sigurtà u l-effettività ta 'masitinib meta mqabbla ma' plaċebo. Żewġ korsijiet ta 'trattament masitinib qed jiġu mqabbla mal-plaċebo: L-ewwel kors juża l-istess dożaġġ kollu, filwaqt li l-ieħor jinvolvi żieda fid-dożaġġ wara 3 xhur.

Il-prova m'għadhiex tirrekluta parteċipanti ġodda. Huwa mistenni li jikkonkludi f'Settembru 2020.

Provi kliniċi kkompletati

Il-provi li ġejjin tlestew reċentement. Għal ħafna minnhom, ir-riżultati inizjali jew finali ġew ippubblikati.

Ibudilast

MediciNova temmet prova klinika tal-fażi II fuq il-mediċina ibudilast. L-għan tagħha kien li tiddetermina s-sigurtà u l-attività tal-mediċina f'nies bi SM progressiva. F'dan l-istudju, ibudilast tqabbel ma 'plaċebo.

Ir-riżultati tal-istudju inizjali jindikaw li ibudilast naqqas il-progress tal-atrofija tal-moħħ meta mqabbel mal-plaċebo fuq perjodu ta '96 ġimgħa. L-iktar effetti sekondarji komuni rrappurtati kienu sintomi gastro-intestinali.

Għalkemm ir-riżultati huma promettenti, huma meħtieġa provi addizzjonali biex tara jekk ir-riżultati ta 'din il-prova jistgħux jiġu riprodotti u kif ibudilast jista' jitqabbel ma 'Ocrevus u mediċini oħra.

Idebenone

L-Istitut Nazzjonali ta 'Allerġija u Mard Infettiv (NIAID) reċentement temm prova klinika ta' fażi I / II biex tevalwa l-effett ta 'idebenone fuq persuni b'PMS. Idebenone huwa verżjoni sintetika tal-koenzima Q10. Huwa maħsub li jillimita l-ħsara lis-sistema nervuża.

Matul l-aħħar sentejn ta 'din il-prova ta' 3 snin, il-parteċipanti ħadu jew id-droga jew plaċebo. Riżultati preliminari indikaw li, matul l-istudju, idebenone ma pprovda l-ebda benefiċċju fuq il-plaċebo.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries sponsorjat studju tal-fażi II fi sforz biex tiġi stabbilita prova tal-kunċett għat-trattament tal-PPMS bil-laquinimod.

Mhuwiex mifhum għal kollox kif jaħdem laquinimod. Huwa maħsub li jibdel l-imġieba taċ-ċelloli immuni, u għalhekk jipprevjeni l-ħsara fis-sistema nervuża.

Riżultati ta 'provi diżappuntanti wasslu lill-manifattur tiegħu, Active Biotech, biex iwaqqaf l-iżvilupp ta' laquinimod bħala droga għall-MS.

Fampridine

Fl-2018, University College Dublin temm prova ta 'fażi IV biex jeżamina l-effett tal-fampridine f'nies b'disfunzjoni tar-riġlejn ta' fuq u jew PPMS jew SPMS. Fampridine huwa magħruf ukoll bħala dalfampridine.

Għalkemm din il-prova tlestiet, ma ġew irrappurtati l-ebda riżultati.

Madankollu, skont studju Taljan tal-2019, il-mediċina tista 'ttejjeb il-veloċità tal-ipproċessar tal-informazzjoni f'nies bl-SM. Reviżjoni u metanaliżi tal-2019 ikkonkludew li kien hemm evidenza qawwija li l-mediċina tejbet l-abilità ta 'nies bl-SM li jimxu distanzi qosra kif ukoll il-kapaċità tal-mixi perċepita tagħhom.

Riċerka PPMS

Is-Soċjetà Nazzjonali tal-Isklerożi Multipla qed tippromwovi riċerka kontinwa f'tipi progressivi ta 'SM. L-għan huwa li jinħolqu trattamenti ta 'suċċess.

Xi riċerka ffokat fuq id-differenza bejn in-nies bil-PPMS u individwi b'saħħithom. Studju reċenti sab li ċ-ċelloli staminali fil-imħuħ ta 'nies b'PPMS jidhru eqdem mill-istess ċelloli staminali f'nies b'saħħithom ta' età simili.

Barra minn hekk, ir-riċerkaturi sabu li meta l-oligodendroċiti, iċ-ċelloli li jipproduċu l-myelin, kienu esposti għal dawn iċ-ċelloli staminali, huma esprimew proteini differenti minn dawk f'individwi b'saħħithom. Meta din l-espressjoni tal-proteina ġiet imblukkata, l-oligodendroċiti ġabu ruħhom b'mod normali. Dan jista 'jgħin biex jispjega għaliex il-myelin hija kompromessa f'nies b'PPMS.

Studju ieħor sab li n-nies bi MS progressiva kellhom livelli aktar baxxi ta 'molekuli msejħa aċidi tal-bili. L-aċidi tal-bili għandhom funzjonijiet multipli, partikolarment fid-diġestjoni. Għandhom ukoll effett anti-infjammatorju fuq xi ċelloli.

Riċetturi għall-aċidi tal-bili nstabu wkoll fuq ċelloli fit-tessut MS. Huwa maħsub li s-supplimentazzjoni bl-aċidi tal-bili tista 'tkun ta' benefiċċju għal nies bi SM progressiva. Fil-fatt, bħalissa għaddejja prova klinika biex tittestja eżattament dan.

It-takeaway

Sptarijiet, universitajiet, u organizzazzjonijiet oħra madwar l-Istati Uniti qegħdin kontinwament jaħdmu biex jitgħallmu aktar dwar il-PPMS u l-SM b’mod ġenerali.

S'issa droga waħda biss, Ocrevus, hija approvata mill-FDA għat-trattament tal-PPMS. Filwaqt li Ocrevus inaqqas il-progressjoni tal-PPMS, ma jwaqqafx il-progressjoni.

Xi drogi, bħall-ibudilast, jidhru promettenti bbażati fuq provi bikrija. Drogi oħra, bħal idebenone u laquinimod, ma ntwerewx li huma effettivi.

Provi addizzjonali huma meħtieġa biex jiġu identifikati terapiji addizzjonali għal PPMS. Staqsi lill-fornitur tal-kura tas-saħħa tiegħek dwar l-aħħar provi kliniċi u riċerka li jistgħu jkunu ta 'benefiċċju għalik.